地中海贫血是临床最常见且危害严重的单基因隐性遗传病之一，其特征是成人血红蛋白的一条珠蛋白链的产生受损或缺失，最常见的形式是β-地中海贫血，其与β-珠蛋白链的产生缺陷有关，导致α-珠蛋白与β-珠蛋白的比例不平衡，未结合的游离α-珠蛋白链沉淀在红细胞前体中，会导致铁过载、无效红细胞生成、间充质干细胞、成骨破骨细胞及其他相关细胞的改变。其中，铁过载及无效红细胞生成均会破坏骨髓微环境，这将对造血系统造成进一步的损伤。因此，骨髓微环境的纠正对治疗地中海贫血起着重要作用。本文总结了β-地中海贫血的骨髓微环境破坏、针对改善微环境及干细胞移植的治疗方案的相关研究。
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